罕见病药物占据全球 16% 处方药市场,规模超过 700 亿美元 | 好奇心小数据

时间 :2021-09-22 作者 : 来源: 浏览 : 分类 :新闻资讯
像霍金那样 21 岁确诊病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、76 岁逝世的例子十分罕见。通常罹患这种每 10 万人才确诊 2-4 例疾病的病患,从发病到死亡的平均生存期为 3-4 年。《海绵宝宝》的作者史蒂芬·海伦伯格去年11 月因 ...

像霍金那样 21 岁确诊病肌萎缩性嵴髓侧索硬化症(ALS)、76 岁逝世的例子十分罕见。通常罹患这种每 10 万人才确诊 2-4 例疾病的病患,从发病到死亡的平均生存期为 3-4 年。《海绵宝宝》的作者史蒂芬·海伦伯格去年11 月因 ALS 引起的并发症去世,距离他宣布患病仅过去不到两年。

像 ALS 这样的疾病常被称为罕见病,各国对罕见病定义有所出入。例如美国认为患病人数低于 20 万人的疾病就算。欧盟的定义是患病率低于 1/2000 的慢性、渐进性且危及生命的疾病。日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于 5 万人,或患病率低于 1/2500 的疾病。

美国食品药品监督管理局(FDA)发布的数据显示,目前全球约有 2.5 亿人罹患 7000 多种罕见病,平均每种疾病只有 3.5 万患者。但是罹患罕见病不等于直接等死,病人本身需要的也不止是临终关怀。医学技术的进步使一部分罕见病得以在药物干预下得到控制。一系列原因交织在一起,催生出巨大的罕见病药物市场。

医药行业调研公司 EvaluatePharma 发布的《罕见病药物报告》(2018)显示,2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元,占据 16% 处方药市场份额。到 2024年,罕见病药物市场总额预计达到 2620 亿美元,占处方药市场份额可能超过 20%。

通常药物研发流程长、实验要求高、投入大,如果病人少那么药企可能无利可图。但罕见病药物市场的运行逻辑似乎不是这么简单。

罕见病药物研发成本为 1.66 亿美元,比非罕见病低 44%

在美国,新药上市的过程很漫长,“双十”是个常见的说法。诺华集团前董事长魏思乐提到,每一个新药从计划到最终上市,平均耗时在 10-14 年,花费都在数十亿美元。

临床前试验阶段基本在动物身上进行,一般耗时 3-5 年甚至更长。如果试验结果较好,可以提出研究性新药申请,进入 1 期、2 期、3 期临床试验,分别耗时 1 年左右、1-2 年和 1-4 年。3 期临床时间更长是因为,它需要扩大试验范围,招募更多试验人数,通常在 1000-3000 人。在临床试验结束后,药企就会向 FDA 申请审查,一般耗时 1-2 年。

功利的说,如果病人少,药厂可能没有足够多的“消费者”摊薄研发成本,盈利将变得困难 —— 除非把药物售价抬高到天文数字 —— 但这必定招来公益道德层面的批判。

罕见病权威学术期刊 Orphanet Journal of Rare Disease 指出,每一种最终获批的罕见病药物研发成本为 1.66 亿美元,而非罕见病为 2.91 亿美元。尽管在临床试验阶段,非罕见病药物总费用较低,那主要是因为成功进入下一阶段的概率远低于罕见病药物。对于药物研发来说,研发失败的成本也需要被成功获批的药物分摊。

研发成功之后,政府出于人道主义往往会加速罕见病药物的审批。FDA 有四种加速审批,包括快速通道(Fast Track)、突破疗法(Breakthrough Therapy)、优先评审(Priority Review)、加速批准(Accelerated Approval),罕见病药物通常能得到其中的一两个。不仅如此,罕见病药物的获批概率也较高。2018 年,FDA 共批准 59 种新药上市,其中 34 种为罕见病药物。

获批之后,药企在罕见病药物的营销上可能也能省下一大笔钱。疾病的特殊性导致了获批的药物某种程度上具有独占性,药企或许不必像对待非罕见病药物那样,大手笔营销以期胜出跟同行的竞争。

《华盛顿邮报》的一篇文章显示,2013 年,全球十家大型药企中,只有一家药企在研发上的投入更多。排名第一的强生在营销上的支出为 175 亿美元,而研发费用为 82 亿美元。排名第二的诺华营销费用为 146 亿美元,研发费用为 99 亿美元。在十家药企中,只有罗氏在研发上的投入略多于营销。

从研发、销售再到专利保护期限,罕见病药企享受政府多重优惠

1983 年美国《孤儿病法案》规定,罕见病药物拥有 50% 的税收优惠以及豁免使用费,以此来补贴药企在临床试验和开发中的投入。从 2018 年开始,最新政策将税收优惠幅度降至 25%。

与其他药物一样,罕见病药物的专利权也是 20 年,但它常常拥有 7 年的市场独占期。在罕见病药物市场独占期间,FDA 将不批准第二个相同产品相同适应症的申请,除非第二个申请的产品有相关规定的明显优势,比如增强疗效、减少副作用。这实际上给了药企一个垄断市场。

罕见病药物研发有时也意味着额外奖励。 如果药企研发药物用于治疗儿科罕见病(Pediatric rare diseases)或热带疾病(Tropical diseases),在药物上市后, FDA 会颁发给制药公司 PRV(优先评审券,Priority Review Voucher)作为奖励。

美国国会在 2007 年审批通过了这个发券计划,该券可将审评时间由 10 个月缩短为 6 个月,除了用于自家其他药物加速审批之外,还可转让给其他药企。

截止到 2019 年 2 月,FDA 一共颁发了 24 张 PRV。在 2009-2018 年颁发的 21 张 PRV 中,有 15 张 PRV 都是因为药企成功上市了儿科罕见病药物获得。

联合治疗(United Therapeutics)在 2015 年 5 月将一张 PRV 以 3.5 亿美元的价格卖给艾伯维 (AbbVie),这是 PRV 转让的历史最高价。不过 3.5 亿明显过高,最近一次 PRV 的交易价格为 1.1 亿美元。

药企对罕见病定价有很大的自主权,它们可以通过更高的定价获取更多利润

2013-2017 年,罕见病患者每年平均花费从 12 万美元上升至 14.7 万美元,但非罕见病患者的平均花费要低很多,仅从 2.2 万美元上升至 3.1 万美元。

考虑到 80% 的罕见病都是遗传基因缺陷引起的,所以患者需要终身服药,在很长一段时间中,患者在美国市场上只能找到一种对应药物,这是药企收入的一种保证。

2017 年,美国销售额排名前十的罕见病药物包括新基制药(Celgene)的 Revlimid(54.24 亿美元)、罗氏的 Rituxan(41.99 亿美元)、梯瓦制药的 Copaxone(31.16 亿美元)、百时美施贵宝公司的 Opdivo(31.02 亿美元)等。

拿新基制药的 Revlimid 举例,它的通用中文名是来那度胺,用于治疗多发性骨髓瘤,在 2005 年经过 FDA 批准上市。在美国,Revlimid 10 mg*28 片的价格超过 1.4 万美元,25 mg*21 片价格也超过 1 万美元,算下来每片价格是 500 多美元。

这种药物推荐起始剂量为 25 mg。在每个重复 28 天周期里的第 1-21 天,每日口服25 mg,也就是说一个周期就需要花费 1 万美元以上。

2014 年,Revlimid 的全球销售额为 50 亿美元,2017 年达到 82 亿美元。新基制药 2017 年的全年财报显示,全年总销售额是 130 亿,Revlimid 贡献了 63%。

EvaluatePharma 预测,凭借 Revlimid 和另一种治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的 Pomalyst (2013 年上市),新基制药将在 2024 年成为全球罕见病药物销售额排名第一的药企,销售额将达到 184 亿美元,其中 Revlimid 贡献超过 120 亿美元。

制图/冯秀霞

题图来自 Pixabay

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